Három kihívás az Alzheimer kezelésében
Szemlézte: Pöltz Ágnes
2018.06.19. 08:13
A demenciáról
https://www.independent.co.uk/voices/alzheimers-disease-cure-tre
Az Egyesült Királyságban a demencia a nők körében vezető halálok, de a férfiaknál is az ötödik leggyakoribb. Ennek ellenére tizedannyi kutatási pénz áramlik a területre, mint amennyit a rákkutatásba fektetnek.
A becslések szerint világszerte mintegy 36 millióan szenvednek demenciában. Az Alzheimer-kór számít a leggyakoribb demenciafajtának, ám kezelése közel sem megfelelő, egyelőre leginkább csak néhány tünet javítását tudjuk megcélozni. A 2002–2012 között eltelt évtizedben összesen 244 gyógyszert próbáltak ki betegeken, mégis csupán egyetlenegy szert engedélyeztek ezek közül – mindez 99,6 százalékos hibaarányt jelent.
A siker ilyen mértékű elmaradása mellett az ezen kísérletekbe befektetett pénz nagyon nagy kockázatot jelent és valóban, több gyógyszeripari cég is csökkentette vagy beszüntette a területen végzett kísérleteiket. Az előrejelzések szerint a magas várható élettartamnak köszönhetően – kiváltképp a fejlődő országokban – a demenciás betegek száma 2050-re megtriplázódhat.
A kezelés hiánya, a betegség által okozott kár és a társadalmat érintő anyagi terhek miatt a betegség hatékony gyógymódjának kifejlesztése vált az egyik legfontosabb orvosi kérdéssé napjainkban. A médiában gyakran szenzációhajhász cikkek jelennek meg arról, hogy megtaláltuk a demencia ellenszerét – de miért is nem jutnak el ezek a felfedezések a betegekhez?
Diagnózis korai stádiumban
Jelenleg még csak akkor derül ki, hogy valaki Alzheimer-kórban szenved, amikor a memóriaromlás és a szellemi hanyatlás egyes jelei először felbukkannak nála. Ám feltételezhetően a betegség folyamata már évtizedekkel ezt megelőzően elkezdődik. Mivel az Alzheimer-kór ilyen hosszú idő alatt jelenik meg, a betegség tudományos vizsgálata rendkívül bonyolult és igen költséges.
E nehézségek ellenére jelentős előrelépés történt az Alzheimer-kór kialakulásával kapcsolatos genetikai és környezeti kockázati tényezők azonosításának terén. Ezzel a gyógyszerek új célpontjai is azonosíthatók (például az immunrendszer bizonyos tényezői vagy az agyban található egyes fehérjék), ám további türelemre van szükség, hiszen egy új szer kifejlesztése hosszú és drága folyamat.
Mire az Alzheimer-kór klinikai tünetei megjelennek, a beteg sajnos már jelentős agykárosodást szenvedett. Tehát az eddigi sikertelenség egyik lehetséges magyarázata, hogy a betegséget túl késői szakaszában kezeljük, ugyanezek a szerek egy korábbi időintervallumban hatékonyak lehettek volna. Jelenleg az Alzheimer-kór diagnózisának alátámasztása egyedül a boncolás során történhet meg. Hatalmas kihívást jelent, hogy a betegeket a korai stádiumban válasszuk ki a gyógyszerkísérletekre.
Már ismert jelenség, hogy a gyógyszervizsgálatokba bevont személyek jelentős része nem is szenved Alzheimer-kórban. Ez nagy probléma, hiszen ezek a betegek soha nem is reagálhattak volna megfelelően a kezelésre, így viszont lényegesen nehezebb az adott szer jótékony hatását mérni. A friss kutatások az Alzheimer-kór biztosabb diagnózisát teszik lehetővé – ám az igazán korai és megbízható diagnózis még a jövő zenéje.
Az állatkísérleteket követő humán vizsgálatok
Az Alzheimer-kór modellezését és a korai gyógyszervizsgálatokat olyan állatokkal végzik, mint az egerek és patkányok. Sok szer fantasztikusan jól teljesít ezeken az állatmodelleken – ugyanakkor a humán vizsgálatoknál már nem hatékony. Ebben a kísérleti állat és az ember betegsége közötti különbségek játszanak jelentős szerepet. Nagy kihívást jelent az Alzheimer-kór modellezése a laborban. Ez részben amiatt van, mert még nem értjük teljesen a betegség folyamatát. Másrészt az idő is fontos kérdés: az Alzheimer-kór évtizedek alatt alakul ki, de egy egér élettartama csupán néhány év - ez pedig lehetetlenné teszi a betegség egyik legfontosabb aspektusának, az öregedés megjelenítését a vizsgálatokban.
A finanszírozás problémája
Az Alzheimer-kórral és más demenciákkal összefüggő gazdasági költségek magasabbak, mint a daganatos megbetegedéseké. Az Egyesült Királyságban például évente 26 milliárd fontot visz el, 10 milliárddal többet, mint a rákkutatás. Ugyanakkor a demencia vizsgálatára tizedannyi forrás irányul, mint a rákbetegségre.
Az angol miniszterelnök 2025-re a demenciakutatások finanszírozásának megduplázását tűzte ki célul. Habár még így is jelentősen elmarad a demencia vizsgálatára fordítható anyagi források emelkedése – és ezzel együtt a területen tevékenykedő szakemberek száma –, segíthet megérteni a betegséget és hozzájárulhat a jobb modellezéshez, valamint a korábbi Alzheimer-diagnózishoz. Reméljük a legjobbakat.
Iratkozzon fel hírlevelünkre!
Harmadik fél részére nem adjuk ki az e-mail címét!
Felejtek.hu